Spin-off van KU Leuven maakt meer gerichte gentherapie mogelijk

Gentherapie gebruikt veilige virussen om defecte genen te herstellen of te vervangen, waardoor het mogelijk wordt de genetische oorzaak van een ziekte te corrigeren - iets wat voorheen niet kon. Hoewel zulke nieuwe medicijnen een groot potentieel hebben, zijn er nog enkele uitdagingen. Eén nadeel is de noodzaak van hoge doses, wat kan leiden tot ongewenste bijwerkingen. Tavira Therapeutics, een spin-off die vorig jaar werd opgericht aan KU Leuven, wil dat probleem aanpakken door een innovatieve technologie te ontwikkelen die de doeltreffendheid van huidige gentherapieën kan verbeteren.

Gentherapie helpt het leven van mensen met ongeneeslijke genetische aandoeningen over de hele wereld te verbeteren. Bij de therapie worden natuurlijk voorkomende, onschadelijke virussen zó geherprogrammeerd dat ze therapeutische genen kunnen afgeven aan de cellen van een patiënt. De nieuwe medicijnen kunnen langdurende gezondheidsvoordelen opleveren op basis van één enkele dosis, en bieden therapeutische opties voor patiënten die anders geen behandeling zouden hebben. Geneesmiddelen op basis van gentherapie zijn vandaag in heel Europa beschikbaar, bijvoorbeeld voor de behandeling van hemofilie, waardoor het potentieel ervan al op grote schaal werd aangetoond.

"In de meest voorkomende vorm van gentherapie worden therapeutische genen in het lichaam van de patiënt gebracht via een virus dat bekendstaat als het adeno-geassocieerd virus (AAV)," legt professor Els Henckaerts van de Trellis onderzoeksgroep uit, die deel uitmaakt van de KU Leuven departementen voor Cellulaire en Moleculaire Geneeskunde, en Microbiologie, Immunologie en Transplantatie.

Efficiëntere en veiligere gentherapieën

Het is al enige tijd een uitdaging voor gentherapie om ervoor te zorgen dat AAV-virussen hun kostbare lading efficiënt bij de juiste cellen afleveren. Enkele jaren geleden ontwikkelde de Trellis onderzoeksgroep daarom een innovatief proces dat de virussen uitrust met moleculen die hen nauwkeurig richten op de juiste locaties. Die vooruitgang maakt een efficiëntere levering van de genen mogelijk, en kan ertoe bijdragen dat toekomstige AAV-gentherapieën minder bijwerkingen hebben.

In samenwerking met haar collega's Benjamien Moeyaert, Veronick Benoy, Inge Van Hove en Vibha Tamboli, richtte prof. Henckaerts in 2023 samen met het bedrijf General Inception de spin-off Tavira Therapeutics op, met de bedoeling de nieuwe technologie naar patiënten te brengen. De start-up trok tot nu toe 1,1 miljoen euro aan financiering aan, waaronder bijkomende investeringen van General Inception (via hun industriële holding 'Igniter Europe') en van het Gemma Frisius Fonds van KU Leuven.

"Die investering zullen we nu gebruiken om onze unieke AAV-capsidetechnologie verder te ontwikkelen," zegt Henckaerts. "In samenwerking met onze partners streven we ernaar om nieuwe gentherapieën te creëren die baanbrekende behandelingen bieden voor genetische aandoeningen die momenteel ongeneeslijk zijn. Op dit moment richten we ons op ziekten van het centrale zenuwstelsel, maar we hopen in de nabije toekomst ook andere indicaties te kunnen behandelen."

Tijdens de oprichting van Tavira Therapeutics werden professor Henckaerts en haar team nauw begeleid door de experts in technologietransfer van KU Leuven Research & Development (LRD), dat een sterke staat van dienst heeft in het ondersteunen van wetenschappers die hun onderzoek willen omzetten in impactvolle innovaties. "LRD hielp ons om onze onderzoeksresultaten te valoriseren via een spin-off, waardoor we de kans krijgen om onze technologie naar de patiënt te brengen," zegt ze. "Toegang hebben tot dit soort bedrijfsgerelateerde expertise aan onze universiteit, is ongelooflijk waardevol!"

Meer over Tavira Therapeutics

Tom Wolfs

• Tags:
• Onderzoeksnieuws
• Faculteit Geneeskunde
• Groep Biomedische Wetenschappen
• Departement Cellulaire en Moleculaire Geneeskunde
• Departement Microbiologie, Immunologie en Transplantatie