05/06/2024 | News release | Distributed by Public on 05/05/2024 22:23
Positiva tidiga säkerhetsresultat har uppnåtts efter de fyra första patienterna som genomgått transplantation av dopaminproducerande stamceller inom den kliniska studien STEM-PD.
STEM-PD-studien undersöker för första gången i människa en ny terapi mot Parkinsons sjukdom. Målet är att ersätta dopaminceller som gått förlorade på grund av sjukdomen med friska celler framtagna från stamceller.
Teamet bakom STEM-PD-studien meddelar nu att de fyra första patienterna har genomgått transplantation med den lägre dosen av celler (3.5 miljoner celler per putamen*). Den första av de fyra patienterna i studiekohort ett genomgick transplantation vid Skånes universitetssjukhus i februari 2023.
Baserat på säkerhetsdata har studien fortskridit enlig plan och nästa kohort om fyra patienter ska nu transplanteras med en högre dos av celler (7.1 miljoner celler per putamen). Patienterna som ingår i den högre dos-kohorten kommer att transplanteras under 2024 och följs därefter i 36 månader inom ramen för studien.
Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabilitet av stamcellsprodukten STEM-PD ett år efter transplantation. Inga oroväckande biverkningar av ingreppet har rapporterats och patienterna uppges må bra. PET-kameraavbildning visar tecken på cellöverlevnad av de transplanterade dopamincellerna, men det är ännu för tidigt att utvärdera kliniska effekter av de transplanterade cellerna.
Det sekundära syftet med studien inkluderar att utvärdera cellöverlevnad och effekt av de transplanterade cellerna. Detta görs genom PET-kameraavbildning av dopaminnivåer och genom utvärdering av kliniska undersökningar tre år efter transplantationen.
Studien har godkänts av svenska Läkemedelsverket i oktober 2022 och av det brittiska läkmedelsv, Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, i oktober 2023, vilket gör det möjligt att inkludera även brittiska patienter i kohort nummer två.
STEM-PD är en så kallad fas 1a/b klinisk studie som undersöker en experimentell stamcellsbehandling för Parkinsons sjukdom. Genom transplantation ersätts de förlorade dopaminbildande nervcellerna med nya friska celler, tillverkade från stamceller.
Vid Parkinsons sjukdom (PD) förstörs dopaminproducerande nervceller i substantia nigra i hjärnan, vilket leder till dopaminbrist vid signalering i putamen i hjärnans basala ganglier där rörelser kontrolleras.
Forskningsledare och STEM-PDs organisation:
Studien administreras av Cambridge Clinical trials unit Neuroscience Team och Forskningsenheten i neurologi, Skånes universitetssjukhus.
Utvecklingen av STEM-PD cellprodukten och den kliniska studien finansieras av flera nationella, och internationella, EU-baserade forskningsfonder och Novo Nordisk A/S.